Главная » Здоровье » Редактирование генома помогло при мышечной дистрофии

Редактирование генома помогло при мышечной дистрофии

aad7fd249a8365021a6d18bdb3f20f3d - Редактирование генома помогло при мышечной дистрофии

21.02.2019

146

0

Исследовательская группа из Университета Дьюка (Duke University) успешно применила технологию редактирования генома для лечения миодистрофии Дюшенна. Это наследственное заболевание, при котором в клетках снижена продукция дистрофина – в результате наблюдается прогрессирующая слабость мышц, потеря подвижности и, в конечном счете, летальный исход.

Эффективной терапии для тех, кто страдает миодифстрофией Дюшенна, пока нет, но ученые ищут способы продлить жизнь пациентов и улучшить ее качество. Команда исследователей под руководством Чарльза Герсбаха (Charles Gersbach) решила опробовать геномное редактирование. Свой эксперимент они провели на мышах. В ходе редактирования с помощью системы CRISPR/Cas9 ученые удалили поврежденный участок гена, предоставив системе репарации клетки самостоятельно починить его. В результате появился укороченный, но функционирующий ген дистрофина. Редактирование опробовали на взрослых мышах и на новорожденных животных: улучшения оказались заметны уже через 8 недель.

Распространено мнение, поясняют ученые, что редактирование обеспечивает «починку» навсегда, однако этот факт еще необходимо проверить.  Впрочем, эксперимент признан успешным: эффект редактирования был заметен и длился больше года. Ученые говорят, что готовы приступить к испытанию методики на пациентах.

Источник: med.vesti.ru

Оставить комментарий

Ваш email нигде не будет показанОбязательные для заполнения поля помечены *

*

Форма обратной связи

Вы можете связаться с нами по всем интересующим Вас вопросам.
Заполните ниже форму и отправьте сообщение.

×